Santé Canada a approuvé avec conditions le SNT-MC17/idébénone pour traiter l’ataxie de Friedreich. C’est la première autorisation de mise en marché de tout type de traitement de cette maladie. Le médicament, dont le lancement est prévu pour la fin d’octobre 2008, sera commercialisé au Canada sous le nom de Catena.

Les études cliniques soumises à Santé Canada dans le cadre du processus d’approbation ont montré que le médicament améliorait significativement l’exécution des activités quotidiennes et les fonctions cardiaques et neurologiques des patients atteints de la maladie. Deux doses sont approuvées : une dose de départ de 450 mg/jour pour les patients dont le poids corporel est inférieur ou égal à 45 kg et une dose de 900 mg/jour pour ceux dont le poids est supérieur à 45 kg.

Rappelons que l’ataxie de Friedreich est une maladie neuromusculaire héréditaire qui entraîne la dégénérescence du système nerveux et des tissus musculaires chez l’être humain. La progression de la maladie mène à la perte de maîtrise des muscles, à des mouvements sans coordination, à l’atrophie musculaire et à l’épaississement des parois cardiaques. L’ataxie de Friedreich touche autant les hommes que les femmes de race blanche. On estime qu’environ 20 000 personnes souffrent de cette maladie en Amérique du Nord et en Europe. L’espérance de vie moyenne des personnes qui en sont atteintes se limite entre 35 et 50 ans.

La maladie résulte d’un défaut génétique dans le gène codant pour la frataxine. Les niveaux réduits de cette protéine entraînent une baisse de production d’énergie des mitochondries ainsi qu’un stress oxydatif élevé. Les tissus nerveux et cardiaques, dont les besoins énergétiques sont particulièrement importants, sont les premiers affectés par la carence en frataxine. C’est dans ce contexte qu’agit l’idébénone, une petite molécule optimisée afin d’améliorer la chaîne de transport des électrons dans les mitochondries et restaurer ainsi la production énergétique. Soulignons en terminant que le produit SNT-MC17/idébénone s’est aussi révélé efficace dans une étude de phase II comme traitement potentiel de la dystrophie musculaire de Duchenne. Pour de plus amples renseignements sur le produit, on peut consulter le site www.santhera.com.